به گفته دانشمندان، ژن درمانی برای معالجه یک نوع نادر ، کم بینایی شدید ارثی موجب بهبود دید چهار بیماری شد که از این روش درمانی استفاده کرده بودند.

 

دو گروه جداگانه از پزشکان موفقیت‌هایی را در استفاده از ژن درمانی برای معالجه نابینایی مادرزادی لبر یا ‪ LCA‬گزارش دادند.

‪ LCA‬به گیرنده‌های نور در شبکیه آسیب می‌زند. این بیماری معمولا با آسیب زدن به بینایی در اوان کودکی شروع می‌شود و تا ‪ ۳۰‬سالگی آنان را بطور کامل نابینا می‌کند.

هیچ درمانی برای این بیماری وجود ندارد.

هر دو گروه برای رساندن شکل معمولی ژن خراب عامل این بیماری ،به نام ‪ ,RPE65‬به چشمان بیماران از یک ویروس شایع سرماخوردگی استفاده کردند.

محققان در نشست متخصصان چشم در فلوریدا اعلام کردند، با وجود اینکه هر دو آزمایش تنها برای اطمینان از بی‌خطری آنها انجام شده بود اما بیماران پس از انجام این آزمایش‌ها گزارش دادند که می‌توانند اندکی بهتر ببینند.

این مطالعه در مجله پزشکی نیواینگلند نیز منتشر شده است.

دکتر کاترین‌های از بیمارستان اطفال فیلادلفیا و موسسه پزشکی هاوارد هیوز و همکارانش گزارش دادند که بینایی هر سه داوطلبی که این آزمایش بر روی آنها انجام شده بود، پس از این درمان‌ها بهبود یافت.

دکتر رابین علی از کالج دانشگاهی لندن و همکارانش گفت که بینایی یکی از سه داوطلب آنها بهتر شده است.

از انجا که بیماران بزرگسالی بودند که سالیان درازی به شدت کم بینا بودند و درمان دریافت می‌کردند، محققان اصلا انتظار نداشتند که شاهد بهبودهایی در بینایی آنها باشند.

های که خود رییس سابق انجمن ژن درمانی آمریکا بود گفت این نتیجه برای ژن درمانی در تمامی زمینه‌ها حائز اهمیت است.

استیون هوارد یکی از افرادی که در آزمایش علی مورد مطالعه قرار گرفته بود گفت دید او در شب بهبود قابل توجهی پیدا کرده است بطوریکه وی می‌تواند شب هنگام از خیابان عبور کند.

دکتر آلبرت مگوایر از بیمارستان اطفال گفت، بینایی این بیماران از تشخیص حرکات دست تا خواندن خطوط تابلوی آزمایش چشم بهبود یافت.

در هر مورد تنها یک چشم مورد درمان قرار گرفت و از چشم دیگر بعنوان کنترل استفاده شد تا محققان دریابند که بهبودی در بینایی این بیماران حاصل شده است یا خیر.

علی گفت، مرحله بعدی این مطالعه شامل آزمایش بر روی کودکانی خواهد بود که چشمان انها کمتر آسیب دیده است و شانس بهتری برای بهبود دارند.

استوارت پارکر رییس اجرایی ژنتیک هدفمند گفت کاملا مطمئن هستیم اگر بتوانیم این آزمایش را روی کودکان انجام دهیم، می‌توانیم جلوی این آسیب را بگیریم..

پارکر گفت یک مسئله مهم که هر دو تیم با دقت آن را دنبال می‌کردند ااثبات این مساله بود که ویروس وارد شده به بدن ، در چشم ماند و از آنجا به نقطه دیگری منتقل نشد.